|
|
|
Классическая генная терапия — это прямое использование генетического материала для лечения болезни. Обычно это включает в себя введение функционального гена или фрагмента ДНК в ключевые клетки для смягчения или лечения болезни. Более широкое определение генной терапии включает все применения ДНК-технологии для лечения заболеваний.
Для людей с определенными неврологическими состояниями, такими как болезнь Паркинсона, начальные исследования генной терапии показали, что они обещают хорошие результаты. Разработка генной терапии для лечения расстройств нервной системы представляет собой уникальные проблемы. Такие как введение терапевтического гена через гематоэнцефалический барьер или как нацелить терапевтический ген на одну конкретную область мозга.
Гены играю определенную роль в каждой функции человеческого тела. Дефекты или мутации внутри гена могут привести к сбоям или заболеваниям клеток, тканей и / или органов. Хотя стандартная медикаментозная терапия обычно эффективна при лечении симптомов расстройства, пациенту может потребоваться принимать лекарства в течение длительного времени. Из-за чего могут быть серьезные или неприятные побочные эффекты. Тем не менее, пациент может быть излечен с небольшими негативными последствиями. В том случае, если лечение может быть нацелено непосредственно на конкретную причину заболевания (дефект гена). Эта причина может быть нейтрализована или отменена. Поэтому генная терапия является привлекательной альтернативой медикаментозной терапии. Поскольку она направлена на обеспечение стратегий лечения, которые будут более полными и менее токсичными для пациента. Кроме того, генная терапия может обеспечить способ лечения заболеваний, которые не могут управляться стандартной терапией.
|
|
|
Генная терапия: методика проведения
Существует много различных подходов к генной терапии, поскольку биологическая основа каждого заболевания уникальна, представляя другой набор параметров и проблем. Однако в каждом случае необходимо выполнить базовый набор критериев.
Во-первых, необходимо полностью понять заболевание, подлежащее лечению. Клетки или ткани, связанные с заболеванием, должны быть четко определены и доступны. Ген и специфическая мутация или мутации, вызывающие заболевание, должны быть известны. Необходимо выделить или синтезировать нормальную функциональную копию этого гена и включить его в вектор.
Затем вектор переносит новый ген в клетки-мишени, где, мы надеемся, ген станет полностью активным. Наиболее распространенные роли экспрессируемого гена включают в себя замену дефектного гена. Ингибирование или разрушение вредной ДНК, РНК или белка или прямое или косвенное уничтожение клетки.
Расстройства одного гена, приводящие к потере функции гена в одной специфической ткани-мишени, обеспечивают самые легкие варианты генной терапии, хотя были исследованы стратегии для многих типов мутаций. Для генной терапии был рассмотрен широкий спектр заболеваний, в том числе:
- неврологические расстройства, например болезнь Паркинсона, болезнь Хантингтона;
- мышечные дистрофии;
- иммунологические расстройства, например синдром комбинированного иммунодефицита;
- аномалии крови, например, талассемии, гемофилии;
- рак.
|
|
|
