|
|
|
По словам экспертов, новая генная терапия резко снизила риск кровотечения у людей с редкой формой гемофилии В.
Исследователи обнаружили, что одна инъекция генной терапии, называемая FLT180a, избавила людей от необходимости еженедельно вводить себе факторы свертывания крови. Исследование проводилось экспертами из Университетского колледжа Лондона (UCL), больницы Royal Free в Лондоне и биотехнологической компании Freeline Therapeutics.
Гемофилия — это редкое заболевание, которое влияет на способность крови к свертыванию. Обычно он передается по наследству и в основном поражает мужчин. Обычно, когда человек порезается, факторы свертывания крови смешиваются с клетками крови, называемыми тромбоцитами, чтобы остановить кровотечение. Но у людей с гемофилией отсутствуют факторы свертывания крови, и они подвержены риску сильного кровотечения.
Около 85% людей с гемофилией имеют гемофилию А, вызванную недостатком фактора свертывания крови VIII, тогда как гемофилия В вызвана недостатком фактора IX.
Людям с гемофилией В необходимо регулярно — обычно еженедельно — делать себе инъекции, чтобы компенсировать дефицит фактора свертывания крови IX, но у них могут продолжать наблюдаться изнурительные повреждения суставов.
В ходе 26-недельного исследования, опубликованного в New England Journal of Medicine, эксперты обнаружили, что однократное лечение FLT180a приводило к устойчивой выработке белка печенью у девяти из 10 пациентов с тяжелой или умеренно тяжелой гемофилией.
|
|
|
Это устранило необходимость в их регулярных инъекциях, исправив их генетическую ошибку, и имело долгосрочные эффекты.
Ведущий автор исследования, профессор Пратима Чоудари из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе, сказала: «Избавление пациентов от гемофилии от необходимости регулярно вводить себе недостающий белок — важный шаг в улучшении качества их жизни. Долгосрочное последующее исследование будет контролировать устойчивость пациентов к экспрессии и наблюдать за отдаленными эффектами».
Пациенты, участвовавшие в исследовании, должны были принимать иммунодепрессанты в течение от нескольких недель до нескольких месяцев, чтобы предотвратить отторжение их иммунной системой терапии.
В то время как лечение в целом хорошо переносилось, все пациенты испытывали те или иные побочные эффекты с аномальным сгустком крови у того, кто получил самую высокую дозу FLT180a и имел самые высокие уровни белка.
Соучредитель Freeline профессор Амит Натвани из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе, соавтор исследования, сказал: «Генная терапия — все еще молодая область, которая раздвигает границы науки для людей с тяжелыми генетическими заболеваниями».
Он сказал, что это испытание добавило «растущий объем доказательств того, что генная терапия может избавить пациентов от проблем, связанных с необходимостью придерживаться пожизненной терапии, или может обеспечить лечение там, где его сегодня нет».
|
|
|
